Key Note Speaker: Dr. Jacques P. Tremblay Presented by PTC Therapeutics and in partnership with Jesse’s Journey and La Force DMD, this unique educational event provides the opportunity for [...]
Conférencier principal: Dr. Jacques P. Tremblay Présentée par PTC Therapeutics et en partenariat avec Jesse’s Journey et La Force DMD, cet événement éducatif unique offre l’occasion aux [...]
La Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) accepte le dépôt d’une demande de nouveau médicament (NDA) dans le cadre de l’examen prioritaire du viltolarsen chez les patients [...]
The U.S. Food & Drug Administration (FDA) had accepted the filing of a New Drug Application (NDA) under the priority review for viltolarsen in patients with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) [...]
Le 29 février 2020, sera la treizième Journée internationale des maladies rares coordonnée par EURORDIS. Le jour même de cette journée, des centaines d’organisations de patients de pays et [...]
February 29, 2020, will be the thirteenth international Rare Disease Day coordinated by EURORDIS. On and around this day hundreds of patient organizations from countries and regions all over the [...]
PTC Therapeutics, annonce la première publication de données du monde réel montrant que Translarna ™ (ataluren) préserve considérablement la marche plus longtemps chez les enfants atteints de [...]
PTC Therapeutics Announces First Publication of Real-World Data Showing Translarna™ (ataluren) Significantly Preserves Ability to Walk for Longer in Children with Duchenne Muscular Dystrophy [...]