Le succès de CRISPR dans un modèle de dystrophie musculaire de Duchenne Article d’origine de Duke University Des chercheurs de l’Université Duke ont montré qu’en utilisant la technologie [...]
The success of CRISPR in a model of Duchenne muscular dystrophy Original story from Duke University Researchers at Duke University have shown that by using genome editing technology, CRISPR can [...]
PTC124-GD-041-DMD (Also known as study 041) The clinical trial of ataluren in nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (NMDMD) Study 041 is a new clinical trial for boys and young men who [...]
PTC124-GD-041-DMD (aussi appelée étude 041) Essai clinique sur l’ataluren pour la dystrophie musculaire de Duchenne causée par une mutation non-sens (NMDMD). L’étude 041 est un nouvel essai [...]
Sarepta annonce que la FDA a accepté la demande d’application pour un nouveau médicament (NDA – New Drug Application) visant à obtenir une approbation accélérée du golodirsen [...]
Sarepta Announces FDA Acceptance of Golodirsen (SRP-4053) New Drug Application for Patients with Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Skipping Exon 53 Press release here: Sarepta.com [...]
The zebra is used as a symbol for rare diseases since about 1940. This comes from a quote by Dr. Theodore Woodward: “When you hear hoofbeats, think horses, not zebras.” and [...]
Le ruban zébré Le zèbre est utilisé comme symbole des maladies rares depuis environ 1940. “Quand vous entendez des battements de sabots, vous pensez aux chevaux, pas aux zèbres.” [...]